2025年2月18日,由我校临床试验科技学院院长周焕教授结合张家界医科大学第一从属医院张宁汝主任医师提议的“ART002 注射液医治杂合子家族性高胆固醇血症的多中心、盛开、单臂、索求性临床钻延妆(IIT)的数据显示:由合作方锐正基因自主开发的体内基因编纂产品ART002只需一次用药即可达到药效鼓和,并安全有效地降低低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)。
目前临床重要医治药物如他汀类药物、PCSK9抗体必要持久、定期注射,患者顺从性较低。而每半年注射一次的siRNA药物(如英克司兰)固然肯定水平上提高了给药便捷性,但持久临床钻研了局显示,即便伴随最高强度他汀类使用,其降脂幅度仅约44%。ART002体内基因疗法可能削减患者的顺从性,具备一次性医治即可实现长效的潜力。继美国Verve Therapeutics 同类产品前期临床试验失败后,ART002成为全球首个在人体内达到此指标的体内基因编纂产品,这标志取体内基因编纂医治高胆固醇血症迈出了关键一步,也将为心血管疾病等慢病疾病的精准长效医治带来革命性的刷新。